A FDA acaba de aprovar o medicamento mais caro do mundo: ScienceAlert

A Administração Federal de Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) acaba de aprovar um novo tratamento para uma doença rara de coagulação do sangue, com um preço alto.

A dose custará US$ 3,5 milhões, tornando-se o medicamento mais caro do mundo.

À primeira vista, o preço é impressionante, mas uma análise recente sobre o custo-efetividade da droga sugere que é um preço relativamente “justo” para o que o tratamento alcança. pelo menos nos EUA.

O medicamento, chamado Hemgenix, é um tratamento de terapia genética para a hemofilia B, que é uma doença genética rara que causa coagulação reduzida do sangue. Os sintomas mais graves incluem episódios de sangramento espontâneos e repetidos que são difíceis de parar.

A hemofilia B tende a ser mais comum em homens do que em mulheres e, embora seja difícil obter um número exato, as estimativas sugerem que cerca de 8.000 homens nos EUA sofrem atualmente da doença ao longo da vida.

O principal medicamento usado atualmente para tratar a hemofilia B nos EUA concede aos pacientes um fator de coagulação muito necessário, mas seus custos de tratamento vitalícios são elevados. Naqueles com sintomas graves, é necessário um regime de tratamento rotineiro e caro, que com o tempo pode começar a perder eficácia.

Hoje, os pesquisadores estimam que o custo da vida adulta para cada paciente com hemofilia B moderada a grave é de cerca de US$ 21 a US$ 23 milhões. Os custos de tratamento no Reino Unido são mais baratos do que nos EUA ou em qualquer outro lugar da Europa, mas ainda somam dezenas de milhões de dólares por paciente ao longo de sua vida.

Hemgenix, por outro lado, é um produto intravenoso administrado em dose única por uma fração do preço. O produto é transportado para o corpo por meio de um vetor de base viral, que é projetado para fornecer DNA às células-alvo no fígado. Essa informação genética é então replicada pelas células, espalhando as instruções para uma proteína de coagulação, conhecida como Fator IX.

Até agora, dois estudos testaram a eficácia e a segurança de Hemgenix. Em um estudo entre 54 participantes com hemofilia B grave ou moderadamente grave, os pesquisadores descobriram níveis aumentados de atividade do Fator IX, reduzindo a necessidade de terapias de substituição de rotina atualmente disponíveis para os pacientes.

Depois de receber a terapia genética, a taxa na qual os pacientes desenvolveram sangramentos descontrolados caiu mais de 50% em comparação com a taxa inicial.

Os efeitos colaterais incluíram dores de cabeça, sintomas semelhantes aos da gripe e elevações de enzimas no fígado, todos os quais devem ser monitorados cuidadosamente pelos médicos daqui para frente.

“A terapia genética para a hemofilia está no horizonte há mais de duas décadas. Apesar dos avanços no tratamento da hemofilia, a prevenção e o tratamento de episódios hemorrágicos podem afetar adversamente a qualidade de vida dos indivíduos”, diz Peter Marks, diretor do FDA’s Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica.

“A aprovação de hoje oferece uma nova opção de tratamento para pacientes com hemofilia B e representa um progresso importante no desenvolvimento de terapias inovadoras para aqueles que sofrem de uma alta carga de doenças associadas a esta forma de hemofilia”.

Ainda não está claro se este tratamento de terapia genética é uma cura para a hemofilia B, mas os resultados iniciais são promissores.

Para distúrbios graves, porém raros, como a hemofilia B, o FDA tem uma designação especial para incentivar a pesquisa médica. O Hemgenix, por exemplo, é classificado como um “medicamento órfão” porque trata apenas um pequeno número de pacientes.

Como parte dessa designação, o fabricante da Hemgenix, CSL Behring, tem direitos exclusivos no mercado dos EUA pelos próximos sete anos.

Os incentivos empregados pelo governo dos EUA para estimular a pesquisa científica são uma maneira útil de impulsionar a inovação em doenças raras que, de outra forma, cairiam no esquecimento, mas essa política apresenta uma faca de dois gumes.

Isso também significa que o mercado dos EUA arca com o custo de sustentar os monopólios das drogas, enquanto outras nações, que impõem restrições aos preços das drogas, colhem os benefícios da pesquisa internacional.

Hoje, os EUA pagam entre duas e seis vezes mais por medicamentos prescritos do que outros países ao redor do mundo.

O detentor do recorde anterior de medicamento mais caro era outra forma de terapia genética para o tratamento da atrofia muscular espinhal. Com um custo estimado de US$ 2 milhões por curso, também gerou um debate acalorado sobre a forma como as empresas farmacêuticas financiam seus negócios.

Embora muitos fabricantes de medicamentos tenham aproveitado o status de medicamento órfão nas últimas décadas para criar monopólios de medicamentos, este produto mais recente pode ser um caso em que a política pode funcionar para pelo menos algumas pessoas.

Os custos iniciais certamente são imensos, mas para aqueles que podem ter a sorte de ter uma seguradora de apoio, a Hemgenix pode economizar milhões em custos médicos, melhorando vidas de maneiras imensuráveis.

A Agência Europeia de Medicamentos e suas contrapartes reguladoras de medicamentos no Reino Unido e na Austrália também estão revisando o uso do tratamento de terapia genética.

Será interessante ver quanto os fabricantes de medicamentos podem cobrar pelo Hemgenix em outras partes do mundo.

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