FDA aprova tratamento de US$ 3,5 milhões para hemofilia, agora o medicamento mais caro do mundo



CNN

A Food and Drug Administration dos EUA aprovou na terça-feira o Hemgenix, um novo medicamento para tratar a hemofilia. O fabricante CSL Behring estabeleceu o preço em US$ 3,5 milhões por tratamento, tornando-o o medicamento mais caro do mundo.

Hemgenix é uma terapia genética para tratar adultos com hemofilia B, um distúrbio hemorrágico genético no qual as pessoas não produzem uma proteína necessária para criar coágulos sanguíneos. Cerca de 1 em 40.000 pessoas tem a doença, a maioria das quais são homens.

O tratamento típico requer infusões intravenosas de rotina para manter níveis suficientes do fator de coagulação ausente ou deficiente, mas a nova terapia genética deve ser uma infusão intravenosa única.

“A terapia genética para a hemofilia está no horizonte há mais de duas décadas. Apesar dos avanços no tratamento da hemofilia, a prevenção e o tratamento de episódios hemorrágicos podem afetar adversamente a qualidade de vida dos indivíduos”, disse o Dr. Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA, em comunicado. “A aprovação de hoje oferece uma nova opção de tratamento para pacientes com hemofilia B e representa um progresso importante no desenvolvimento de terapias inovadoras para aqueles que sofrem de uma alta carga de doenças associadas a esta forma de hemofilia.”

O Institute for Clinical and Economic Review, uma organização independente de pesquisa sem fins lucrativos que analisa o valor de medicamentos prescritos e outros produtos médicos, confirmou à CNN que o Hemgenix é agora o medicamento mais caro do mundo.

Em uma recente análise de custo-efetividade do medicamento, pesando os benefícios para a saúde em relação aos custos de compensação, o ICER sugeriu que um preço justo para o medicamento esteja entre US$ 2,93 milhões e US$ 2,96 milhões.

De acordo com uma análise da GoodRx, o medicamento mais caro nos EUA anteriormente era o Zolgensma, que foi aprovado pelo FDA em 2019 para tratar a atrofia muscular espinhal e custa US$ 2,1 milhões para um curso de tratamento.

A FDA aprovou o Hemgenix com base na segurança e eficácia avaliadas em dois estudos com cerca de 60 homens adultos. Os efeitos colaterais mais comuns incluíram enzimas hepáticas altas, dores de cabeça, sintomas semelhantes aos da gripe e reações leves relacionadas à infusão.

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