Qure Stock Rockets após FDA aprovar seu medicamento mais caro de todos os tempos

A Food and Drug Administration acaba de aprovar seu medicamento mais caro de todos os tempos – uma terapia genética para hemofilia B de Empresas Carlisle (CSL) e UniQure (QURE) – e as ações da QURE dispararam na quarta-feira.




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Enquanto isso, BioMarin (BMRN) estouraram depois que o FDA disse que não realizaria uma reunião do comitê consultivo para discutir sua terapia genética para hemofilia A. Esses consultores fazem recomendações não obrigatórias ao FDA depois de discutir os benefícios e riscos dos medicamentos experimentais. O Roctavian da BioMarin já está aprovado na Europa.

No mercado de ações de hoje, as ações da QURE saltaram 14,6% para 26,36. Isso ampliou a alta das ações de 7,1% na terça-feira. As ações superaram um ponto de compra em 25,91 em uma consolidação, de acordo com MarketSmith.com.

As ações da BioMarin saltaram 7,3%, para 97,79. Isso levou as ações da BioMarin a sair de uma base de fundo duplo com uma entrada em 92,86.

Ação da QURE: preço está acima das expectativas

A infusão do UniQure é aprovada para pacientes com hemofilia B atualmente em um regime de prevenção chamado terapia de Fator IX, ou que tenham um histórico de hemorragias potencialmente fatais ou episódios hemorrágicos graves. Com um custo único de $ 3,5 milhões, Carlisle e UniQure esperam que a droga seja uma cura.

Analistas dizem que a aprovação é o melhor cenário para a UniQure, a empresa que inicialmente desenvolveu o Hemgenix antes de fazer parceria com Carlisle em estágios posteriores. O rótulo não limita a terapia a nenhum grupo específico de pacientes nem inclui um aviso de “caixa preta”.

“Dada a incerteza em torno das aprovações de terapia genética para hemofilia e cautela dos investidores, achamos que isso é um grande ponto positivo para a UniQure e uma importante redução de risco para a história”, disse Eliana Merle, analista do UBS, em relatório na quarta-feira.

O preço de US$ 3,5 milhões está acima da recomendação do Institute for Clinical and Economic Review. A organização sem fins lucrativos disse que a maioria das terapias genéticas para hemofilia custaria US$ 2,5 milhões. O relatório examinou preços entre US$ 2 milhões e US$ 3 milhões com base nos comentários dos executivos.

O analista da SVB Securities, Joseph Schwartz, disse que o preço acima do esperado provavelmente explica a pequena população de pacientes com hemofilia B. Ainda assim, ele vê a aprovação como positiva para pacientes com episódios hemorrágicos frequentes e a necessidade de “terapia profilática onerosa”.

Os pacientes serão monitorados por três horas após a infusão de Hemgenix. Em seguida, eles precisarão passar por monitoramento semanal por três meses para observar possíveis complicações hepáticas. Schwartz observa que o tratamento de prevenção com Fator IX é normalmente administrado semanalmente.

“Acreditamos que esses requisitos de monitoramento fazem sentido e serão vistos como um sacrifício que vale a pena pela provável liberalização da terapia de fator, sangramentos e danos nas articulações por um longo tempo”, disse ele em um relatório.

Ele tem uma classificação de desempenho superior nas ações da QURE.

Outros esforços de terapia genética da UniQure

Sob os termos do acordo, Carlisle será responsável pela comercialização da Hemgenix. Em troca, a UniQure receberá até US$ 1,5 bilhão em pagamentos adicionais por marcos e royalties sobre vendas na faixa de 20% a menos. A UniQure também possui direitos de fabricação.

“Vemos (a) aprovação como um evento chave de redução de risco para o potencial de fluxo de caixa futuro da UniQure”, disse Schwartz. “Também achamos que isso é um bom presságio para o potencial de aprovação do Roctavian da BioMarin na hemofilia A”.

A aprovação provavelmente também dá credibilidade aos esforços da UniQure em outras áreas de terapia genética. Os investidores provavelmente estão mais cautelosos com o trabalho da empresa na doença de Huntington. Três dos 14 pacientes no estudo da UniQure experimentaram efeitos colaterais graves.

“Observamos que a atualização da Fase 1 e Fase 2 ainda está prevista para o segundo trimestre de 2023 e pode ser um catalisador informativo para o programa com os primeiros dados sobre (metas) funcionais”, disse Merle, analista do UBS.

Ela tem classificação de compra para as ações da QURE e elevou seu preço-alvo de 40 para 42.

Siga Allison Gatlin no Twitter em @IBD_AGatlin.

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